Çinli bilim insanları, genetik yapımızın temelini oluşturan DNA’nın yapısı üzerinde oynayarak bir insan embriyosunu beta-talasemi (Akdeniz anemisi) hastalığından arındırdı. Böylece genetik hastalıkların sebebi olan 10 bine yakın bozukluğun önüne geçilmesi yolunda önemli bir adım daha atıldı.
BBC ve Popular Science’ın haberlerine göre, Çin’in Guangzhou şehrindeki Sun Yat-sen Üniversitesi araştırmacıları, işlemin gerçekleştirilmesi için insan genomu modifikasyon sistemi (CRISPR) teknolojisi kullanıldı. Bu yöntemle araştırmacılar genlerin tamamına hiçbir zarar vermeden hatalı kısımları düzeltebilme, insan genlerini ölümcül virüslerle baş edecek şekilde programlayabilme ve genetik hastalıkları adeta ‘silme’ çalışmaları yapılabiliyor.
2015 yılında tanıtılan ve DNA düzenlemeye izin veren bu teknolojiyle kistik fibrozisten meme kanserine kadar ölümcül hastalıklara neden olan genetik bozukluklar ortadan kaldırılabilir.
Çinli uzmanların deneyinde laboratuvarda üretilen embriyolar kullanıldı. Akdeniz anemisi taşıyan bir hastadan alınan dokular, klonlama ile üretilen embriyolara yerleştirildi. Akdeniz anemisi, nokta mutasyon olarak adlandırılan genetik kodumuzdaki tek bir bazda oluşan değişimden kaynaklanıyor.
DNA, dört farklı bazdan (Adenin, Guanin, Sitozin, Timin) oluşuyor. Bu bazlar DNA çift sarmalının yapısını oluşturuyor. İnsan vücudunun işleyişi için gerekli genetik talimatlar bu bazlarda saklanıyor.
Çinli araştırma ekibi, CRISPR yöntemi ile bu yapılardaki bozuklukları dönüştürüp onarmayı denedi. İnsan embriyolarında yapılan uygulama ile DNA’nın yapısı değiştirildi ve embriyo, beta-talasemi (Akdeniz anemisi) hastalığından kurtarıldı. Çalışma, Akdeniz anemisi hastalarını iyileştirmekle kalmayıp bu ve bunun gibi kalıtsal hastalıkların bebekler dünyaya gelmeden düzeltilmesinde yeni çığırlar açacak.
Devrimsel gen mühendisliği olarak görülebilen bu çalışmalar henüz emekleme aşamasında. Embriyolarda arızalı olduğunu düşündüğümüz genleri düzelten güvenli bir ameliyat sürecinin şimdilik çok uzağındayız ama gelişmeler hayli umut verici. Araştırma sonuçları Protein and Cell dergisinde yayınlandı.